‘알파-만노사이드축적증’ 치료 희귀의약품 ‘람제데’ 국내 허가

조선일보

식품의약품안전처는 특정 효소 결핍으로 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 희소질환 ‘알파-만노사이드축적증’ 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 치료제를 허가했다고 12일 밝혔다. 알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소가 부족해 만노스가 포함된 올리고당이 정상적으로 분해되지 못하고 체내에 축적되면서 발생하는 질환이다. 이로